Impressive progress has been made in the treatment of haemophilia using gene therapy. Impressionanti sono stati compiuti progressi nel trattamento dell'emofilia con la terapia genica.


Professor Katherine High, a leading researcher from Philadelphia USA, is examining the obstacles to successful gene therapy in human patients with haemophilia. Katherine forte professore, un ricercatore che porta da Philadelphia Stati Uniti d'America, sta esaminando gli ostacoli per il successo della terapia genica umana in pazienti con emofilia.

Gene therapy has already been used to successfully treat haemophilia in mice and dogs. La terapia genica è già stato usato per trattare l'emofilia con successo nei topi e cani.

“It has taken approximately 5 - 8 years to move from a cure for haemophilia in mice to a cure in dogs. "Ci sono voluti circa 5 - 8 anni di passare da una cura per l'emofilia in topi a una cura nei cani. This has been achieved by multiple gene transfer strategies. Ciò è stato raggiunto da più strategie di trasferimento genico. Clinical studies have identified which aspects of gene transfer therapy in dogs are directly applicable in humans and have identified potential problems, such as mode of delivery, which must be overcome before applying this approach in humans,” said High. Studi clinici che hanno individuato gli aspetti del trasferimento genico terapia nei cani sono direttamente applicabili negli esseri umani e hanno individuato i potenziali problemi, come ad esempio la modalità di consegna, che deve essere superato prima di applicare questo approccio negli esseri umani ", ha detto forte.

Source: Fonte: The Stem Cell Blog Il blog di cellule staminali