Le progrès impressionnant a été accompli dans le traitement de l'hémophilie utilisant la thérapie génique.


Professeur Katherine High, un principal chercheur de Philadelphie Etats-Unis, examine les obstacles à la thérapie génique réussie dans les patients humains présentant l'hémophilie.

La thérapie génique a été déjà employée pour traiter avec succès l'hémophilie chez les souris et les chiens.

« Cela a pris approximativement 5 - 8 ans pour se déplacer d'un traitement pour l'hémophilie chez les souris à un traitement chez les chiens. Ceci a été réalisé par des stratégies de transfert de famille multigénique. Les études cliniques ont identifié quels aspects de thérapie de transfert de gènes chez les chiens s'appliquent directement chez l'homme et ont identifié des problèmes potentiels, tels que le mode de la livraison, qui doit être surmonté avant d'appliquer cette approche chez l'homme, » ont dit haut.

Source : Le blog de cellules de tige